Editing epigenetico contro l’epatite B cronica: lo studio su Nature Biomedical Engineering con il contributo di INGM
La terapia CRMA-1001, sviluppata da nChroma Bio con SR-Tiget e INGM, silenzia il DNA virale senza tagliarlo. La sperimentazione sull’uomo è già partita.
Uno studio pubblicato il 21 settembre su Nature Biomedical Engineering, che ha guadagnato la home page di Nature, descrive una nuova strategia terapeutica contro l’epatite B cronica basata sull’editing epigenetico. Il lavoro nasce da una collaborazione italo statunitense tra l’azienda biotech nChroma Bio di Boston, l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR Tiget) e l’Istituto Nazionale di Genetica Molecolare “Romeo ed Enrica Invernizzi” (INGM).
A differenza dell’editing genetico, che taglia il DNA — approccio problematico nell’epatite B, dove l’integrazione virale è già di per sé un fattore di rischio oncogeno — l’editing epigenetico agisce sui marcatori chimici che regolano la lettura dei geni. La terapia, denominata CRMA-1001, combina una versione di Cas9 priva della capacità di tagliare il DNA ma dotata di effettori epigenetici, insieme a RNA guida che indirizzano il sistema al bersaglio virale; il tutto veicolato da nanoparticelle lipidiche. Il sistema silenzia sia il cccDNA episomiale sia le sequenze virali integrate nel genoma dell’ospite.
Nei modelli murini la terapia ha ridotto i marcatori di attività virale fino a renderli non rilevabili dopo sei mesi; i test di sicurezza su primati non umani, con tre infusioni mensili a dosi crescenti, hanno dato esito positivo. Sulla base di questi risultati nChroma Bio ha avviato una sperimentazione clinica a Hong Kong e in Nuova Zelanda: il primo paziente è stato trattato lo scorso gennaio.
Link:
• Articolo originale: https://www.nature.com/articles/s41551-026-01802-8
• Commento su Nature: https://www.nature.com/articles/d41586-026-02981-9
• ANSA: https://www.ansa.it/canale_scienza/notizie/biotech/2026/09/23/verso-le-terapie-del-futuro-che-silenziano-i-geni-_d00725d3-d6f2-46c3-b4de-3269ff6fc61a.html
